威海市立医院实施首例诺西那生钠注射治疗
本文转自：威海新闻网
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类由于脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病属常染色体隐性遗传病 ， 是导致婴幼儿死亡的主要遗传因素 。
2021年12月3日 ， 国家医疗保障局召开新闻发布会 ， 公布2021年国家医保药品目录调整结果 。其中 ， 全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物——诺西那生钠注射液被正式纳入医保 。这也就意味着曾经约70万/针的“天价药” ， 每年自费的费用基本会降至10万元以内 ， 这无疑是我国广大SMA患儿的福音 ， 将极大减轻患儿家属使用该药的经济负担 。
威海市立医院医保科科长王新红介绍 ， 正如医保药品谈判桌上 ， 国家医保局谈判代表说的那样——每一个小群体都不应该被放弃 。2022年开始执行新版医保药品目录后 ， 在威海市医保局和威海市立医院党委的大力支持下 ， 诺西那生钠顺利进入威海市立医院 ， 并完成各项用药评估 。
术前 ， 威海市立医院儿科主任常大芸、张兰华等多名专家为患儿进行了充分的个体化评估 。3月3日上午 ， 患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的4岁患儿苗苗（化名）在威海市立医院儿科顺利完成诺西那生钠注射液注射治疗 。苗苗也成为诺西那生钠注射液进入医保目录后 ， 威海市第一位成功注射该药的患儿 。整个过程孩子很配合 ， 术后患儿情况平稳 ， 未见不良反应 。
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威海市立医院儿科刘光宁医生介绍 ， 脊髓性肌萎缩综合症（SMA） ， 是一种罕见的严重的遗传性致残致死性疾病 ， 全球发病率万分之一左右 ， 为常染色体隐性遗传 ， 是一种神经肌肉疾病 ， 特点为运动神经元退化导致患者肌肉无力、萎缩 ， 不影响认知及智力 ， 是导致婴幼儿死亡的主要遗传原因 ， 因此 ， SMA也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手” 。
根据患者发病年龄以及可达到的最大运动功能可分为不同亚型 ， 估计中国每年新发SMA患者数大概850人 ， 中国现有患者2万—3万人 ， 近80%为1—2型 ， 是儿科神经肌肉病非常重要的一个疾病 。SMA因发病年龄与严重程度不同 ， 会有不同的临床表现 ， 但是肌张力减退和肌肉无力与萎缩是常见的症状和体征 。
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诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO) ， 是全球首个SMA精准靶向治疗药物 ， 通过鞘内注射给药 ， 用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 ， 患者通过用药可以大大缓解病情 ， 运动功能、呼吸功能等得到有效改善 ， 极大提高生活质量 。临床研究发现 ， 诺西那生钠鞘内注射治疗可显著提高SMA1型患者生存率 ， 改善吞咽、呼吸功能 ， 持续达到运动里程碑 。可持续改善和稳定SMA2、3型患者的运动功能 。可稳定成人SMA患者的病情并改善运动功能 ， 改变自然病程 。
【威海市立医院实施首例诺西那生钠注射治疗】2019年4月 ， 全球首个SMA治疗药物诺西那生注射液正式在中国上市 ， 作为中国首个获批的SMA治疗药物 ， 诺西那生钠注射液为罕见病领域带来了重大突破 ， 使SMA临床治疗跨入了新的历史阶段 。随着该药物逐批次采购入院 ， 将帮助更多的SMA患者获得更好的治疗 。
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